3G手机版

实习医生日记之顽固失眠

实习医生日记之顽固失眠

今日去我院某教授跟门诊,有一位中年女性患者因“反复失眠20余年”来就诊。在此之前我并不知道真正意义上的熊猫眼,不过今日可真的见识到了,特拍了一张照片:

实习医生日记之—妊娠剧吐

实习医生日记之—妊娠剧吐

刘某,女,32岁,第一次怀孕,停经已12周。该患者停经的第九周开始出现恶心呕吐,开始时呕吐尚不多,3-5次每天。后来呕吐逐渐加重,7-8次每天,呕不能食,呕出食物及黄胆水。

实习医生日记之猪蹄脚

实习医生日记之猪蹄脚

组成 黄芪10克,党参(或太子参)10克,丹参10克,炒白术10克,薏苡仁15克,仙鹤草15克,白花蛇舌草15克,甘草5克。功能 益气活血,健运脾胃。主治 适用于治疗慢性萎缩性胃炎,或伴有肠上皮化生等

你现在的位置:首页 > 生物基因 > 生物研究 > 基因研究 > 正文

“吃不胖”的基因疗法 有望治疗糖尿病

字号:T|T|T
摘要:近日在顶尖学术刊物细胞的子刊中来自芝加哥大学的教授团队发表了他们的一项新发现将干细胞技术基因编辑技术与皮肤移植技术相结合一款基因疗法有望对肥胖症与型糖尿病这两种常见疾病进行治疗自上世纪年代以来科学家们就学会了如何从烧伤患者身上分离出皮肤干细胞在实验室中进行培育并移植到患者的烧伤部位进行治疗这给

“吃不胖”的基因疗法 有望治疗糖尿病
近日,在顶尖学术刊物《细胞》的子刊《Cell Stem Cell》中,来自芝加哥大学的Xiaoyang Wu教授团队发表了他们的一项新发现——将干细胞技术、CRISPR基因编辑技术、与皮肤移植技术相结合,一款基因疗法有望对肥胖症与2型糖尿病这两种常见疾病进行治疗。
自上世纪70年代以来,科学家们就学会了如何从烧伤患者身上分离出皮肤干细胞,在实验室中进行培育,并移植到患者的烧伤部位,进行治疗。这给Wu教授的团队带来了启示。如果我们在这些皮肤细胞中引入能治病的基因,是否就能把皮肤改造成人体的药厂,随时生产能治疗疾病的药物呢?
研究人员决定以小鼠糖尿病为模型检验这个想法。选择糖尿病有几个原因。首先,它的病理与皮肤无关,因此不大可能受皮肤移植的影响。其次,我们知道,用一些简单的蛋白质,就能对糖尿病进行治疗,这便于基因疗法的开发。
使用CRISPR基因编辑手段,这支团队改造了编码胰高血糖素样肽1(GLP1)的基因,引入了一个能显着提高其半衰期的突变。随后,他们将这条基因接在了一个抗体基因片段上,并在前头安上了一个受多西环素(doxycycline)诱导的启动子。按照他们的设计,如果这个基因片段能正常工作,那么在多西环素的诱导下,基因会进行表达,产生与抗体片段相融合的GLP1。在抗体片段的作用下,它能随着血流进行循环,促进胰岛素的分泌,从而起到控制糖尿病的作用。
这个实验的设计看起来很完美,但实际操作是困难重重。由于条件所限,这项实验只能先在小鼠中进行,而小鼠的皮肤移植体系极不成熟。在小鼠的免疫系统不受影响的前提下,几乎没有一例成功的皮肤移植案例。这款基因疗法,能如预想般顺畅运行吗?
为了攻克这一难题,研究人员使用了这几年新兴的“类器官”技术。他们将基因引入到小鼠的皮肤细胞后,让这些细胞在培养基上生长。在多年的摸索下,研究人员终于找到了一个能让细胞开始分层的特定环境。在这个环境的诱导下,这些原本杂乱无章的细胞变成了具有多层结构的“皮肤类器官”。它虽然和正常皮肤有着差异,但生理性质已非常接近。
随后,研究人员把这些皮肤移植到了小鼠身上,并紧张地等待着小鼠的反应。令人欣慰的是,大部分小鼠没有出现显着的排斥反应。考虑到这些小鼠的免疫功能依旧保持完整,这个结果堪称突破。这也是我们首次证实,经过改造的皮肤移植物,在免疫功能完整的野生型小鼠上能长期存活。
“我们皮肤移植的成功率要超过80%,这非常令人兴奋。”Wu教授说。
移植上的皮肤细胞虽然活了下来,但这并不代表依存于皮肤细胞的基因疗法能够起效。随后,研究人员继续进行实验,试图了解他们插入的基因能否起作用。
在对照实验中,研究人员给皮肤里内嵌有基因疗法系统(但未经诱导)的小鼠,以及野生型小鼠都喂食了高脂肪的食物。两组小鼠的体重都上升明显。这表明皮肤的移植,不会影响小鼠的正常发育生长。
随后,研究人员们在高脂肪的食物里添加了诱导剂,观察小鼠们的反应。野生型小鼠和之前表现得一样,很快就胖成了气球。而皮肤里内嵌有基因疗法系统的小鼠,在诱导剂的作用下,体内的GLP1水平显着上升,这也让血液里的胰岛素水平上升,有效控制了血糖。于是,这些小鼠怎么吃也吃不胖。
“综合来看,我们的数据表明,基于皮肤的基因疗法能有效诱导GLP1的表达,用于治疗和预防由饮食引起的肥胖症和其他疾病。”研究人员写道。因此,他们相信这款基因疗法有望在未来应用于临床。
“我们突破了技术上的瓶颈,设计了一种小鼠与小鼠之间的皮肤移植模型。这些动物的免疫系统都保持着完整。我们认为这个平台有潜力带来安全持久的基因疗法。我们期待它有朝一日能应用于人体,” Wu教授说:“它能被用来递送具有疗效的蛋白,替代具有遗传缺陷的蛋白,或是移除各种毒素。”(生物谷Bioon.com) 温馨提示:87%用户都在生物谷APP上阅读,扫描立刻下载! 天天精彩!
“吃不胖”的基因疗法 有望治疗糖尿病
发贴区
昵称|
注册
 欢迎您! | 退出

网友评论仅供其表达个人看法,并不表明山药网同意其观点或证实其描述。

可以输入300个字

返回顶部↑
网站简介 | 网站地图 | 人才招聘 | 法律声明 | 联系方式
Copyright © 2010-2016 www.sunyet.com 版权所有 神农山药网 - 健康门户网站
粤ICP备10229438号-1 | |