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实习医生日记之顽固失眠

实习医生日记之顽固失眠

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实习医生日记之—妊娠剧吐

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实习医生日记之猪蹄脚

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基因疗法Luxturna定价550万元 争议四起

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摘要:作为首个获得批准的罕见病基因疗法定价多少才合理如何从成本价值来衡量一个新药的价格万美元万元贵吗治疗儿童遗传性失明的基因疗法在去年年底获得美国食品药品管理局的批准治疗基因突变引起的遗传进行性视网膜疾病目前定价已经公布万美元约合万元这个定价合理吗最新的一份有非盈利机构临床和经济评论研究所提出的研

基因疗法Luxturna定价550万元 争议四起

作为首个获得批准的罕见病基因疗法,定价多少才合理?

如何从成本价值来衡量一个新药的价格?

85万美元,550万元贵吗?

治疗儿童遗传性失明的基因疗法Luxturna,在去年年底获得美国食品药品管理局(FDA)的批准,治疗REP65基因突变引起的遗传进行性视网膜疾病。

目前,定价已经公布。85万美元,约合550万元。

这个定价合理吗?

最新的一份有非盈利机构,临床和经济评论研究所(ICER)提出的研究报告表明,定价是这个基因疗法所提供的价值的四倍左右。

但是,这个最新的基因疗法对特定患者来说仍然是物有所值,这份报告指出。

当然,对于纠正人类基因突变的最新疗法,本身成本就很昂贵,临床和经济评论研究所(ICER)提出的报告指出。

这个研究所表示,Luxturna的成本价格为153,000美元到217,000之间。实际定价是成本价格的四倍左右。

即使考虑到这个治疗只需一次。但是考虑到缺乏视力永久性改善的数据,因此,85万的定价着实有些偏高。

“虽然证据显示,这种基因疗法在几年内改善了患者的视力,但这种疗效的长期疗效仍不得而知,”ICER的首席医学官David Rind博士在一份声明中表示。

“即使在考虑到更广泛的社会效益和改善效果,提高生产力和教育成本之后,假定在10-20年的收益期内,按照现在的标价,治疗仍不能达到标准的成本效益门槛。”

这个研究机构通过假设一名15岁的患者,这是参加临床试验的患者的平均年龄,在十年或二十年内获得视力改善,并考虑到医疗保健系统的受益时,和考虑到教育,护理人员负担和生产力等方面的收益时,药品的标价仍应该减半。

但是,在分析治疗一名3岁患者时,情况大相径庭。对于一名3岁的儿童,该药的标价符合“成本效益门槛”的标准。在这种情况下,标价考虑到了医疗和社会效益,并认为视力改善将持续到患者的整个生命,这个研究机构表示。

围绕基因疗法定价引起的争论已经沸沸扬扬。

诺华公司的首个获批治疗白血病的CAR-T(嵌合抗体受原T细胞)基因疗法Kymriah,定价475,000美元,约合300万元。

目前,CAR-T基因疗法的定价是逆天还是亲民,结论还为时尚早。

一些分析师曾经预测价格,Luxturna的价格可能会达到100万美元。

但是,药企也有自己的深思熟虑。Spark公司在定价方面十分老练,制定了一个成熟的付款计划,并明智地考虑了在其他药物范围内的价格。(生物谷Bioon.com)

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