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Vertex囊肿纤维化药物获批 定价29.2万美元

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摘要:Vertex于2017年11月发布了令人印象深刻的新型囊肿性纤维化(CF)三联疗法的数据,近日又传来好消息,美国食品和药品监督管理局(FDA)已批准tezacaftor/ivacaftor双重疗法药物。该研究为期24周,入组了超过500例携带双拷贝F508del突变[最常见的囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因突变类型]的CF患者。数据显示,治疗24周后,与安慰剂组相比,teza

 

Vertex囊肿纤维化药物获批 定价29.2万美元

Vertex于2017年11月发布了令人印象深刻的新型囊肿性纤维化(CF)三联疗法的数据,近日又传来好消息,美国食品和药品监督管理局(FDA)已批准tezacaftor/ivacaftor双重疗法药物。

该研究为期24周,入组了超过500例携带双拷贝F508del突变[最常见的囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因突变类型]的CF患者。数据显示,治疗24周后,与安慰剂组相比,tezacaftor/ivacaftor治疗组在横跨多个评价指标方面均表现出显着改善,包括肺功能。

为了不断扩大其收入,Vertex宣布将tezacaftor/ivacaftor双重疗法药物以每年29.2万美元的价格进行定价,希望该药物组合能够在未来一年内促进公司收入总额实现稳步增长。

Vertex在CF领域由绝对话语权,目前已有2款产品获批上市。首个产品Kalydeco(ivacaftor)于2012年获批上市,是全球获批的首款CF靶向治疗药物,该药适用于携带不同CFTR突变的CF患者;第二款产品Orkambi(lumacaftor/ivacaftor)于2015年上市,该药适用于携带2个拷贝F508del突变的CF患者。

该组合将以Symdeko作为商品名上市销售,适用于携带2个拷贝F508del突变或携带1个F508del突变及1个残余CFTR功能突变的12岁及以上CF患者的治疗。该组合中,tezacaftor旨在解决F508del-CFTR的加工缺陷使其能达到细胞膜,而ivacaftor能在细胞膜上进一步增强该蛋白的功能。

Vertex公司董事长、总裁兼首席执行官Jeffrey Leiden说,“今天对于CF领域来说是令人兴奋的一天。我们的第三种缓解CF药物SYMDEKO的批准为许多患者提供了一种重要的新型治疗选择,这项批准对于每一位CF患者都是一个重要里程碑,我们会继续致力于加快推进开发其他未满足临床需求疾病的治疗药物。”

CF是一种罕见的、危机生命的遗传性疾病,影响北美、欧洲及澳大利亚约7.5万人,该病是由于CFTR基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致。在北美、欧洲及澳大利亚,有超过2.2万例携带2个拷贝F508del突变的12岁及以上CF患者,超过1500例携带至少一个导致残余CFTR功能突变的12岁及以上患者。(生物谷Bioon.com)

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