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结果:对关键词 "基因疗法" 的查询,找到相关主题 212
  • ,SMA基因疗法,

    近日,AveXis公司终于花好月圆,如愿以偿。最新基因疗法治疗1型脊髓性肌萎缩(SMA)获批进入临床试验。这个试验将立即开始,计划是招募15名六个月以下的SMA患者,采用静脉注射的方式。这个基因疗法的产品由AveXis公司符合最新良好生产条件(cGMP)的工厂生产。这些SMA小患者将接...2017-10-09

  • 复明,眼疾患者,基因疗法

    新华社伦敦10月6日电(记者张家伟)英国牛津大学研究人员日前报告说,他们最新开发的一种基因疗法可让失明小鼠重见光明,这种方法有望用于治疗人类视网膜色素变性等眼疾。视网膜色素变性是一种视网膜功能出现退化的遗传性疾病,症状包括夜盲、视野狭窄、视力低下等,严重时可致失明...2017-10-08

  • 基因疗法,治疗,癌症,首款

    (美联社图)【环球网综合报道】据美国《华盛顿邮报》8月31日报道,美国食品和药物管理局(fda)当日正式批准首款基因疗法。该疗法运用基因工程技术,将患者体内提取的血细胞进行基因改造,再输注回患者体内“刺杀”儿童白血病细胞。这种疗法的获批意味着人类癌症治疗迎来了...2017-09-01

  • 美国,抗癌,基因疗法

    【环球网报道 记者 赵怡蓁】据法国媒体8月31日报道,美国监管单位于当地时间8月30日批准第一个、用患者本身细胞来对抗白血病的基因疗法,开启抗癌新纪元。据报道,瑞士诺华公司研制的这项疗法,名为kymriah。30日,美国食品和药物管理局(fda)批准用该疗法,治疗25岁以下罹患急性淋...2017-08-31

  • ,BMP4,基因疗法,2型糖尿病,

    【BMP4基因疗法预防小鼠体重增加和胰岛素抵抗】在萨尔格学院的一项研究中,经过蛋白质BMP4基因治疗之后,即使摄入高能量饮食,体重没有增加,胰岛素敏感性也没有增加,完整的研究报告发表于《细胞》杂志中。在研究报告中,研究人员指出,“通过增加BMP4,我们可以增加代谢率,但是...2017-08-26

  • ,基因疗法,

    近日,在顶尖学术刊物《细胞》的子刊《Cell Stem Cell》中,来自芝加哥大学的Xiaoyang Wu教授团队发表了他们的一项新发现——将干细胞技术、CRISPR基因编辑技术、与皮肤移植技术相结合,一款基因疗法有望对肥胖症与2型糖尿病这两种常见疾病进行治疗。自上世纪70年代以来,科学家们...2017-08-06

    标签:基因疗法
  • ,基因疗法,

    英法合作团队在25日出版的《自然·通讯》杂志发表论文称,他们以狗为动物试验模型开发的基因疗法,成功治好了杜氏肌营养不良症(DMD),为下一步开展人类临床试验铺平了道路,向治愈人类DMD患者迈出重要一步。DMD患儿均为男性。在新出生的男婴中,每5000人就有一人会患上此病。这些...2017-08-05

    标签:基因疗法
  • ,血友病,基因疗法,

    7月11日,Alnylam及其合作伙伴赛诺菲(Sanofi)有一个好消息。他们一直致力研究的血友病RNAi疗法(fitusiran)取得了良好的临床数据。这种疗法用RNAi靶向抗凝血酶(antithrombin)的表达,这种酶可以通过几种不同的机制防止血液凝结。最新出来的临床数据看上去非常令人鼓舞,经过f...2017-07-31

  • ,致盲性眼病,基因疗法,

    昨天,基因疗法公司Spark Therapeutics宣布在《The Lancet》期刊上发表了在研新药voretigene neparvovec的3期临床试验数据,这是一种一次性基因疗法候选物,有望用于治疗双等位基因RPE65突变造成的视力丧失遗传性视网膜营养不良(IRD)。在临床试验中,voretigene neparvovec改善...2017-07-18

  • 疗法,细胞,患者,治疗,美国,委员会,

    美国食品和药品监督管理局(fda)的外部顾问日前对一种癌症基因疗法表示支持,即通过基因工程设计患者自身的免疫细胞来攻击和消灭癌症。 在7月12日进行的全体投票中,fda下属肿瘤药物咨询委员会以10比0的投票确定了一种嵌合抗原受体t细胞(car-t)疗法的好处大于风险。此次投票的...2017-07-18

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